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Um medicamento conhecido mundialmente por tratar disfunção erétil pode ter um papel inesperado no combate a uma doença neurológica rara e devastadora que afeta principalmente crianças pequenas. Pesquisadores apontam que o princípio ativo do remédio Viagra pode ajudar no tratamento da Síndrome de Leigh, condição que geralmente leva à morte precoce e ainda não possui terapias aprovadas para interromper sua progressão.
O estudo ainda é considerado preliminar e foi realizado com um número reduzido de pacientes. Mesmo assim, especialistas afirmam que os resultados iniciais oferecem uma nova esperança para famílias que convivem com a doença, que é extremamente rara.
A Síndrome de Leigh afeta aproximadamente um em cada 40 mil nascimentos no mundo. Segundo os pesquisadores, justamente por ser tão incomum, a doença enfrenta grandes desafios para ser estudada em profundidade e para que novas terapias sejam desenvolvidas.
“O baixo número de casos torna difícil pesquisar a doença e cria obstáculos em nossa busca urgente por tratamentos eficazes”, explicou o cientista clínico Markus Schuelke, um dos autores do estudo.
Doença afeta produção de energia das células
A doença é causada por mutações genéticas que comprometem o funcionamento das mitocôndrias — estruturas presentes nas células responsáveis por produzir energia. Quando essas estruturas não funcionam corretamente, órgãos vitais passam a receber menos energia do que precisam para operar.
Com o tempo, isso afeta especialmente o cérebro e os músculos, tecidos que demandam grandes quantidades de energia para funcionar adequadamente.
Os primeiros sinais da doença geralmente surgem ainda na infância. Entre os sintomas iniciais estão vômitos frequentes, diarreia e dificuldade para engolir. Conforme a doença avança, podem aparecer complicações mais graves, como:
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perda de habilidades motoras
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atrasos no desenvolvimento
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convulsões
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problemas respiratórios
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dificuldades de alimentação
Em muitos casos, essas complicações levam à morte antes dos três anos de idade, embora existam casos raros em que a doença surge apenas na adolescência ou até mesmo na fase adulta.
Medicamento pode melhorar funcionamento das células
Foi nesse contexto que os pesquisadores decidiram investigar os efeitos do sildenafil — princípio ativo do Viagra — sobre a doença.
Inicialmente, a equipe adicionou o medicamento a células cultivadas em laboratório, retiradas de pacientes com a síndrome. Os resultados mostraram que a substância foi capaz de ativar genes relacionados ao desenvolvimento do cérebro e reduzir alterações moleculares associadas à doença.
Experimentos posteriores reforçaram os resultados. Em modelos tridimensionais que simulam o cérebro humano em laboratório, o medicamento estimulou o crescimento de neurônios.
Testes realizados em animais com mutações ligadas à doença também mostraram resultados promissores: o sildenafil ajudou a melhorar o metabolismo energético das células e aumentar a expectativa de vida em camundongos e porcos utilizados na pesquisa.
Com base nesses resultados, os cientistas decidiram avançar para um teste terapêutico em pacientes.
“Com base nesses dados, decidimos administrar o medicamento como parte de um estudo terapêutico individual em seis pacientes com a síndrome”, explicou o pesquisador Alessandro Prigione, autor sênior da pesquisa.
Pacientes apresentaram melhora
O estudo envolveu seis pacientes com a doença, que começaram a tomar o medicamento entre os 9 meses e 38 anos de idade. Em poucos meses de tratamento, os pesquisadores observaram melhoras em vários aspectos da saúde dos participantes.
Entre os avanços registrados estavam aumento da força muscular e melhora na mobilidade.
Em um dos casos citados pelos pesquisadores, uma criança em tratamento apresentou um avanço significativo na capacidade de caminhar.
“A distância percorrida aumentou dez vezes, passando de 500 metros para 5 mil metros”, explicou Schuelke.
Outro resultado importante foi a melhora na recuperação após crises metabólicas, episódios graves que ocorrem quando o organismo não consegue transformar adequadamente os alimentos em energia. Nessas situações, substâncias tóxicas podem se acumular no sangue e provocar complicações potencialmente fatais.
Os pesquisadores também observaram outros efeitos positivos:
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um paciente deixou de apresentar convulsões após iniciar o tratamento
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dois pacientes demonstraram pequenas melhorias na capacidade cognitiva
Segundo os cientistas, essas mudanças podem representar um impacto significativo na qualidade de vida dos pacientes.
“Esses efeitos melhoram consideravelmente a qualidade de vida de pessoas com a síndrome”, afirmou Schuelke.
Próximos passos da pesquisa
Os cientistas acreditam que o medicamento pode atuar melhorando o funcionamento das mitocôndrias e fortalecendo os neurônios, ajudando as células a lidar melhor com a deficiência energética causada pela doença.
De modo geral, o tratamento foi bem tolerado pelos pacientes. Apenas um participante precisou interromper o uso após apresentar uma reação na pele.
Apesar dos resultados promissores, os pesquisadores destacam que os dados ainda precisam ser confirmados em estudos maiores.
A equipe já planeja a próxima etapa da pesquisa: um ensaio clínico mais amplo, que deve começar ainda este ano e incluir entre 60 e 70 pacientes em diferentes países da Europa. O objetivo será comparar o efeito do medicamento com um placebo para avaliar de forma mais precisa sua eficácia.
Enquanto isso, os cientistas alertam que famílias não devem tentar usar o medicamento por conta própria.
“Se um paciente ou médico tiver interesse em utilizá-lo, ficaremos felizes em colaborar”, afirmou Prigione, ressaltando que o uso deve ocorrer apenas sob acompanhamento médico e dentro de estudos clínicos controlados.
