Cientistas americanos conseguiram restaurar a audição em camundongos adultos com um tipo de surdez genética usando uma técnica de edição genética chamada CRISPR/Cas9. Uma nova pesquisa inovadora oferece esperança para pessoas com perda auditiva hereditária. A descoberta abre caminho para o desenvolvimento de tratamentos futuros para a surdez em humanos.
Restaurando a audição em camundongos adultos:
- A pesquisa foi liderada pelo Dr. Zheng-Yi Chen da Mass Eye and Ear em Boston.
- A equipe se concentrou em uma forma rara de surdez hereditária chamada DFNA50, causada por mutações no gene microRNA-96 (MIR96).
- Usando CRISPR/Cas9 e um vírus chamado AAV, os cientistas entregaram a maquinaria de edição genética às células ciliadas do ouvido interno dos camundongos.
- As células ciliadas são essenciais para a audição, pois detectam vibrações sonoras.
- A edição genética desativou a cópia defeituosa do gene MIR96, permitindo que a cópia normal restaurasse a função auditiva.
Resultados promissores:
- A técnica foi bem-sucedida em camundongos recém-nascidos e adultos com perda auditiva.
- A intervenção precoce (em camundongos recém-nascidos) apresentou resultados mais duradouros.
- Os efeitos da restauração da audição duraram pelo menos nove meses nos camundongos.
- A entrega do CRISPR/Cas9 foi segura, sem integração ao genoma das células.
Próximos passos:
- Mais testes pré-clínicos em diferentes modelos animais são necessários.
- A segurança e a eficácia da técnica em humanos precisam ser confirmadas.
- O método pode ser adaptado para tratar outros tipos de surdez genética causados por mutações em genes microRNA.
Um futuro promissor para o tratamento da surdez:
- Esta pesquisa representa um marco significativo no tratamento da perda auditiva hereditária.
- A combinação de terapia gênica e edição genética abre novas possibilidades para o desenvolvimento de tratamentos eficazes e duradouros.
- Os resultados encorajadores trazem esperança para milhões de pessoas que sofrem com surdez genética ao redor do mundo.
Observações adicionais:
- A pesquisa foi financiada pelo programa Edição do Genoma de Células Somáticas (SCGE) do NIH Common Fund, pelo Instituto Nacional de Surdez e outros Distúrbios da Comunicação e pelo Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano.
- Os resultados foram publicados na revista Science Translational Medicine.
- Um estudo anterior da mesma equipe relatou resultados positivos de um ensaio clínico com terapia gênica para outro tipo de surdez, DFNB9.
Este é um momento emocionante para a pesquisa da surdez, e os avanços continuam a oferecer esperança para um futuro onde a perda auditiva hereditária pode ser tratada de forma eficaz.