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5 crianças nascidas surdas tiveram sua audição recuperada através de uma nova terapia genética. Esse tratamento, desenvolvido como parte de um estudo pioneiro, foi especialmente concebido para tratar uma forma hereditária de surdez. Os resultados foram publicados na revista científica Nature Medicine nesta quarta-feira (05).
Esse foi o 1º ensaio clínico no mundo a administrar uma terapia genética de forma bilateral, ou seja, em ambos os ouvidos.
No início deste ano, a 1ª fase da pesquisa havia aplicado o tratamento em um dos ouvidos das crianças. Agora, os novos resultados incluem benefícios adicionais aos observados no primeiro estudo.
A pesquisa sobre a audição recuperada foi liderada por pesquisadores do Mass Eye and Ear — que faz parte do Mass General Brigham, sistema de saúde integrado dos EUA — e do Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai, na China.
“Os resultados desses estudos são surpreendentes”, disse o co-autor sênior do estudo, Zheng-Yi Chen, cientista associado dos Laboratórios Eaton-Peabody em Mass Eye and Ear, em comunicado à imprensa.
“Continuamos a ver a capacidade auditiva das crianças tratadas progredir dramaticamente e o novo estudo mostra benefícios adicionais da terapia genética quando administrada em ambos os ouvidos, incluindo a capacidade de localização da fonte sonora e melhorias no reconhecimento de fala em ambientes ruidosos”, afirmou Zheng-Yi Chen.
Os pesquisadores chineses têm como meta tratar crianças com surdez hereditária, visando restaurar sua capacidade de ouvir sons em três dimensões. Essa habilidade é essencial para a comunicação e para realizar atividades cotidianas comuns.
“Restaurar a audição em ambos os ouvidos de crianças que nasceram surdas pode maximizar os benefícios da recuperação auditiva”, diz o principal autor do estudo, Yilai Shu, professor, diretor do Centro de Diagnóstico e Tratamento de Perda Auditiva Genética afiliado ao Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan em Xangai.
“Estes novos resultados mostram que esta abordagem é muito promissora e justifica ensaios internacionais maiores”, disse Yilai Shu no comunicado.
Saiba como o estudo foi feito:
Mais de 430 milhões de pessoas em todo o mundo sofrem de perda auditiva incapacitante, com 26 milhões nascendo com essa condição.
Além disso, 60% dos casos de surdez infantil têm origem genética, como as mutações no gene OTOF, que prejudicam a produção de uma proteína crucial para os mecanismos auditivos e neurais envolvidos na audição, conhecida cientificamente como DFNB9.
No recente estudo, pesquisadores utilizaram terapia genética bilateral para tratar a DFNB9 em cinco crianças afetadas. Essas crianças foram acompanhadas por um período de 13 a 26 semanas no Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan, em Xangai, China.
Através de uma cirurgia especializada e minimamente invasiva, os pesquisadores introduziram cópias funcionais do gene OTOF humano, transportadas pelo vírus adeno-associado (AAV), nos ouvidos internos dos pacientes. O primeiro tratamento bilateral foi realizado em julho de 2023. Durante o acompanhamento, foram relatados 36 eventos adversos, mas sem toxicidade grave ou efeitos colaterais.
Ao final do tratamento, todas as cinco crianças recuperaram a audição em ambos os ouvidos, com melhorias notáveis na percepção da fala e na localização de sons. Isso lhes proporcionou a capacidade de ouvir e desfrutar de música, sendo observadas dançando ao som das melodias em vídeos capturados para o estudo, que ainda está em curso.
Em 2022, a primeira fase do estudo foi conduzida na China com seis pacientes, que receberam tratamento em apenas um ouvido com terapia genética. Os resultados desse ensaio, publicados em janeiro deste ano no The Lancet, indicaram melhorias na audição e na fala em cinco das seis crianças tratadas.
Os pesquisadores chineses afirmaram que são necessários mais estudos para refinar a terapia e aplicá-la em mais pacientes, com um acompanhamento mais longo.