Anvisa aprova novo tratamento em comprimido para atrofia muscular espinhal

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Evrysdi Go para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A resolução foi publicada nesta quinta-feira (29/10) no Diário Oficial da União.

Desenvolvido pela farmacêutica suíça Roche, o remédio tem como princípio ativo o risdiplam e é indicado para pacientes com diagnóstico clínico de AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2. A aprovação abrange adultos e crianças com idade acima de 2 anos e peso a partir de 20 kg.

O produto foi liberado na forma de comprimidos revestidos de 5 mg, com prazo de validade de 36 meses e registro válido até novembro de 2036.

Praticidade e facilidade de armazenamento

Considerado um avanço em relação às opções anteriores, o Evrysdi Go traz vantagens logísticas e práticas significativas para famílias e cuidadores. A versão anterior do risdiplam era distribuída em pó para solução oral, exigindo reconstituição prévia por profissionais de saúde e refrigeração constante.

A nova formulação em comprimidos elimina a necessidade de preparo complexo e pode ser armazenada em temperatura ambiente. Para o uso diário, o comprimido pode ser ingerido diretamente com água ou disperso em água não clorada.

Como funciona o medicamento na AME

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara e degenerativa causada pela deficiência da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN). Sem essa proteína, ocorre a perda progressiva dos neurônios motores, resultando em fraqueza e atrofia muscular que comprometem funções básicas como sentar, caminhar, engolir e respirar.

Na AME 5q, o paciente não possui o gene SMN1, dependendo do gene secundário SMN2, que normalmente produz uma versão incompleta da proteína. O risdiplam atua justamente corrigindo o processamento do gene SMN2, permitindo a produção da proteína SMN em seu comprimento total e preservando os neurônios motores.

Resultados dos ensaios clínicos

A aprovação pela Anvisa baseou-se em estudos clínicos que demonstraram a eficácia do risdiplam. Em ensaio com 41 bebês portadores de AME Tipo 1 (a forma mais grave da condição), 29% dos participantes conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento — um marco motor atípico para o curso natural da doença nessa faixa etária.

Outro estudo, realizado com 180 pacientes de até 25 anos com AME tipos 2 e 3, confirmou ganhos e estabilização na função motora ao longo do período de avaliação.