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A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) anunciou a suspensão temporária da terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), indicada para um tipo raro de distrofia muscular, após a FDA (agência reguladora dos EUA) relatar três mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com tecnologias semelhantes.
A medida, publicada em edição extra do Diário Oficial da União na quinta-feira (24), proíbe a fabricação, comercialização, distribuição, importação, propaganda e uso do medicamento no Brasil. Embora nenhum dos casos fatais tenha ocorrido no país, e os pacientes afetados estivessem fora da faixa autorizada pela Anvisa, a agência decidiu agir preventivamente. A suspensão permanecerá em vigor “até que os riscos sejam totalmente esclarecidos”.
Dois dos óbitos ocorreram em adolescentes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) tratados com o próprio Elevidys; o terceiro foi de um adulto com outra forma da doença, que usava um produto experimental com a mesma tecnologia.
Apesar de, inicialmente, ter optado por manter o uso do medicamento no Brasil mesmo após a suspensão nos EUA, a Anvisa afirmou que segue monitorando o caso. A decisão de agora representa uma mudança de postura diante dos riscos relatados.
A Roche, responsável pela comercialização do Elevidys® no Brasil, disse que “iniciou uma pausa voluntária temporária em todos os novos pedidos de Elevidys® para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em consonância com o movimento em outros países, como uma medida de precaução”. A empresa ressaltou que “nenhum dos casos fatais possui indicação para terapia no Brasil”.
Ainda segundo a farmacêutica, “a Roche está comprometida em buscar, com senso de urgência, os esclarecimentos necessários para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um diálogo transparente e contínuo com as agências regulatórias, comunidade médica e as organizações de pacientes para endereçar todas as questões, reafirmando nosso compromisso inabalável com a segurança e a saúde dos pacientes”.
O Elevidys® foi autorizado no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, para uso apenas em crianças de 4 a 7 anos que conseguem andar e tenham mutação confirmada no gene causador da DMD. O tratamento é de dose única, aplicado por via intravenosa, com a promessa de restaurar parcialmente a função muscular nas fases iniciais da doença.
No país, cerca de 10 crianças já receberam a medicação, segundo a Anvisa. Não há registros de efeitos graves ou inesperados nesse grupo. A Roche notificou três eventos adversos, dois considerados prováveis e com boa evolução. O terceiro, que resultou em óbito, envolveu uma infecção por Influenza A e foi considerado sem relação com o medicamento.
A bula do Elevidys® já alertava para possíveis efeitos no fígado, já que o vetor viral utilizado, o AAVrh74, tem afinidade hepática. Por isso, recomenda-se adiar o tratamento em casos de infecção ativa e garantir a vacinação, especialmente por conta do uso de corticoides, que reduzem a imunidade.
Além da polêmica sobre a segurança, o Elevidys também chama atenção pelo custo elevado: nos EUA, o tratamento custa US$ 3,2 milhões. No Brasil, a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) autorizou o preço de até R$ 20 milhões por dose, o mais alto já aprovado no país.
