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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, na manhã desta segunda-feira (17), o registro do remédio Zolgensma. O medicamento é considerado um dos mais caros do mundo, tendo valor de R$ 10,4 milhões, ele serve para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).
A atrofia muscular espinhal (AME)
A AME, é uma doença rara e grave que afeta a medula espinhal e núcleos na base do cérebro, causando fraqueza muscular, atrofia e paralisia muscular progressiva. Ela é o resultado de algumas mutações sofridas no gene codificando a proteína SMN (Survival Motor Neuron), uma molécula essencial para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular.
O registro da Anvisa permite o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, de até 2 anos de idade, com o medicamento de terapia avançada da empresa Novartis Biociências S.A.
A nova medida da Anvisa, trouxe expectativas para a família da pequena Marina Macedo Lima Ciminelli, de um ano e nove meses, que mora em Águas Claras. A menina (foto em destaque) é parte do grupo de 45% e 60% dos casos de AME em todo o mundo do tipo 1, a forma mais grave da doença e principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.
De acordo com a mãe Deilla Macedo Lima, Marina não consegue fazer movimentos os básicos e está estrábica, por causa do mau funcionamento dos olhos, a garotinha não consegue engolir a saliva e parou de sorrir. “Parece que estamos segurando a vida dela”, contou ao Metrópoles.
Agora com a nova autorização da Anvisa, a família corre contra o tempo para conseguir o remédio antes que a menina complete dois anos em novembro, prazo limite para que o remédio seja eficiente.
